CRISPR遺伝子治療により筋ジストロフィーのマウスが治癒した

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Anonim

研究者が生きた哺乳類の遺伝病を人間に使える方法で治療することに成功したのは、神々やモンスターの時代に向かって人類の恐るべき支えを続けていることが初めてです。

信じられないほど強力な遺伝子工学プロセスであるCRISPRと、Duke大学の一部のバイオエンジニアのおかげで、筋ジストロフィーを持つ成体マウスは、2016年より健康的になります。調査結果は、今日の論文で発表されています。 科学.

Duke大学の生物医学工学の准教授、Charles Gersbach氏は、次のように述べています。 メディカルエクスプレス 。しかし、病気の患者の患部組織の遺伝子変異を修正するためにCRISPRを使用することは議論の余地がありません。これらの研究はそれが可能である道を示しています、しかしまだやるべき相当な量の仕事があります。」

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(男性5,000人に1人)で生まれたほとんどの患者は、10歳までに車椅子に収まっていて、30歳の誕生日を超えて暮らしている場合は幸運です。それはすべて変わることを意味します。 CRISPRは、DNAを編集するために「Cas9」酵素を使用し、そしてゲノムの特定の部分に酵素を標的化することができる。それは本質的にDNAセグメントを交換することができ、そして適切な適用でいつか遺伝的驚異の世代を生み出すことができる。この場合、その驚異は、CRISPRが切り取られるようにプログラムされ、それから身体の自然治癒メカニズムが残りの遺伝子を機能的配列であるものに縫い合わせるようにプログラムされた機能不全エクソンを持つマウスです。デュークの成功は、その非常識な可能性を証明するものです。

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