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あなたの腸にコロニーを形成する準備ができている何百万もの細菌を含むピルは、多くの人にとって悪夢かもしれません。しかし、それは病気と闘うための効果的な新しい手段になるかもしれません。
多くの遺伝性遺伝病において、突然変異した遺伝子は、個体が彼らの体が成長し、発達し、または機能するのに必要不可欠な物質を作ることができないことを意味します。時々これは彼らが彼らの体が自然に作ったはずのものを交換するために毎日服用することができる合成代用品 - ピル - で固定することができる。フェニルケトン尿症（PKU）と呼ばれるまれな遺伝病を患う人々は、タンパク質を分解するのに不可欠な酵素を欠いています。それがなければ、有毒な化学物質が血中に蓄積し、恒久的な脳損傷を引き起こす可能性があります。
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幸い、修正は簡単です。医師は、自分の人生の残りの間、超低タンパク質食を患者に与えることによってこの疾患を治療します。確かに、修正は非常に簡単だったので、PKUは、1961年に始まって、生まれたばかりの赤ちゃんが日常的にスクリーニングされた最初の疾患でした。
しかし、一生の間に食べたものすべてを測定するのがいかに難しいかを想像してみてください。 PKUを治療するために、研究者は現在新しい治療戦略を模索しています。一つは、遺伝子変異を修正するための遺伝子編集ツールの使用を含みます。しかし、現在の技術は依然として危険です。他の遺伝子を破壊し、患者に付随的な損傷を引き起こす可能性があります。
患者のゲノムに影響を与えずに壊れた遺伝子を置き換えることができたらどうでしょうか。マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置くバイオテクノロジー企業Synlogicの研究者が行ったことはまさにその通りです。彼らは、ヒトゲノムと直接干渉するのではなく、治療遺伝子をヒトの腸内に存在する天然に存在する細菌に直接導入することを決定しました。これらの遺伝子組み換え細菌は、その後、PKU患者が欠けていた酵素を産生し、タンパク質を非毒性の製品に分解します。
私はUCSDのポスドク研究者で、私たちの体の中に住む微生物のコミュニティとそれらが私たちの健康にどう影響するかを研究しています。今私達は私達の健康を維持する彼らが果たす役割を理解し始めています。次のステップは、健康を増進するためにそれらをどのように変えることができるかを考え出すことです。そしてSynlogicの研究は、その夢を一歩近づけることを目指しています。
私たちの腸に住むエンジニアリングバクテリア
私たちの腸は、私たちが食べ物を消化し、私たちのためにビタミンを作り出し、そして私たちの免疫システムを教育するのを助ける何兆もの細菌が生息していることを知って驚くかもしれません。この微生物のコミュニティは私たちの微生物叢です。一緒に彼らのゲノムには何百万もの異なる遺伝子があり、私たちの人間の遺伝子の数は150対1です。そして私たちは自分たちの利益のためにそれらを使うことができます。
大腸菌 Nissle 1917は、私たちのほとんどの住む場所にある微生物の1つで、1世紀以上にわたってプロバイオティクスとして広く使用され、その安全性を証明しています。
これはSynlogicがPKU患者のためのSYNB1618と呼ばれる新しい治療用の「スーパーバクテリア」を創り出すためにエンジニアに選んだバクテリアです。
研究者らは、SYNB1618がタンパク質のビルディングブロックの1つであるフェニルアラニンと呼ばれるアミノ酸を安全な化合物であるフェニルピルビン酸に変換することを可能にする3つの遺伝子を導入しました。フェニルアラニンのレベルが低く保たれている限り、PKU患者は症状を示さず、通常の生活を送っていません。
GMバクテリアは安全ですか？
遺伝子組み換え生物の反対者は、私たちの腸にデザイナー微生物を追加することに反対するかもしれません。しかし、遺伝子組み換え食品と同じように、これらの微生物が安全であることを保証する厳密なFDA規制があります。
SYNB1618の場合、研究者達はバクテリアを作るための必須成分の生産に関与する遺伝子を削除しました。研究者が人工バクテリアに欠けている成分を提供しなければ、彼らは複製することができずに死んでしまうでしょう。研究者が患者の体内でSYNB1618を制御する方法です。
彼らがマウスで微生物をテストしたとき、彼らは重要な成分なしで48時間後にSYNB1618が彼らの腸から消えていたことを発見した。
Synlogicの研究者たちはまた、SYNB1618を設計し、どの微生物を治療に使用するかを選択する際に、他の予防策を講じました。遺伝子組み換え細菌は、フェニルアラニンを加工するために追加された遺伝子以外は、元の遺伝子とまったく同じ遺伝子を含んでいます。 大腸菌 その安全性を確実にする、腸に固有のニッスル1917。
それは本当に機能しますか？
研究者が細菌が実験室でフェニルアラニンを変換できることを証明したら、彼らはPKUを持つマウスに細菌を投与することにしました。結果は、ＳＹＮＢ１６１８が動物の腸内を循環するフェニルアラニンを分解し、それが処置マウスの血中濃度を低下させることを示した。
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その後、ヒトでの試験に備えて、研究者らはサルでSYNB1618を試験し、ヒトにおける安全性と有効性を確認しました。 ＰＫＵを含まない健康なサルにはフェニルアラニンを与え、そしてその後微生物の投与量を与えた。 SYNB1618細菌は、マウスで行ったのと同じように、フェニルアラニンの血中濃度を低下させることに成功しました。
Synlogicは現在フェーズ1臨床試験で人間のSYNB1618をテストしています。
これは、糖尿病や癌などの人間の病気を治療し、炎症性腸疾患の炎症レベルを監視する大きな可能性を提供する新しい治療アプローチへの一歩です。
私たちは私たちの体に生息するすべての微生物の役割を発見し理解したので、代謝や中枢神経系を含むものを含むさらに多くの病気を治療するための様々な遺伝子治療を運ぶための完璧な手段となるかもしれない微生物を特定することを期待します。
この記事はもともとPedro Belda FerreによるThe Conversationに掲載されたものです。ここで元の記事を読んでください。