科学者たちは、突然変異した副作用を引き起こすことなくより安全で病気を治療することができる精密な遺伝子編集技術の新しい用途を見出しました。
研究者がDNA配列の一部を削除、追加、変更することを可能にするCRISPR-Cas9技術により、遺伝病の有病率は将来の世代では減少するかもしれません。
カリフォルニア州ラホーヤにあるソーク生物学研究所の科学者たちは、木曜日にジャーナルに掲載された論文の中で彼らの研究の概要を説明しました。 細胞。
CRISPRは、私たちの生涯で最も重要かつ最も有益な生物学的発見の1つであると考えられていますが、科学者の高い期待はまだ完全には解消されていません。
このテクノロジを使用すると、科学者はこれまで以上に安価かつ正確にDNAを編集し、DNAシーケンスの特定のセグメントを切り出して新しいシーケンスに置き換えることができます。これは、遺伝性疾患の排除、恐竜のリバースエンジニアリング、さらにはヒト胚の改変さえも含む可能性を提示します。
新しい研究は、科学者が遺伝病を治療する可能性を高めるかもしれません。
科学者たちはCRISPR-Cas9を使ってマウスの遺伝子発現を変え、ヒトの疾患のマウスモデルを治療しました なしで 予想外の有害な突然変異を引き起こす可能性があるDNAの二本鎖切断を作成する。言い換えれば、彼らは アクティビティ の代わりにDNAの シーケンス DNA彼らは、遺伝子発現の変化がヒトの疾患を持つマウスの状態を改善したと報告しています：I型糖尿病、急性腎障害、そして筋ジストロフィー。
科学者が治療を受けている人、植物、または動物に意図しない結果をもたらすことを心配することなく、安価で効果的な遺伝子治療の可能性を秘めた手法であるCRISPRを利用できる可能性があるため、この研究は有望です。
Salk Institute for Biological Studiesの遺伝子発現研究者である上級著者のJuan Carlos Izpisua Belmonteは、声明の中で「DNAを切断することは新しい突然変異を導入するための扉を開く」と述べている。 「それは、私たちが開発しているCRISPRやその他のツールを使ってDNAを節約する方法です。それは遺伝学の分野における大きなボトルネックです - DNAが切断された後に細胞が有害な間違いを引き起こすかもしれないという可能性。
対象となるマウスのDNAの遺伝子発現を変化させることによって、科学者たちは、マウスがモデル化していたヒトの疾病に著しい改善を見た。これはCRISPR-Cas9にとっては小さいが重要な一歩であり、その約束を完全には実現していないとしても、多くの人が将来として大声で宣伝しています。
この論文にはもちろん科学者たちがマウスに関する研究を行ったという警告がついてくるので、人間の被験者に関するテストはおそらくまだ数年前のことです。しかし、この研究はCRISPR-Cas9が遺伝子発現を変化させるために使用できることを証明しています。それはそれが人間の病気の治療を助ける上でボールを前進させるという点で非常に現実的な発展です。
抽象：
現在のゲノム編集システムは一般的にDNA二本鎖切断（DSB）の作成に依存している。DSBによって引き起こされる望まれない突然変異が有害な影響を及ぼし得るので、これは臨床治療におけるそれらの有用性を制限し得る。 ＣＲＩＳＰＲ ／ Ｃａｓ９システムは、標的遺伝子の活性化を可能にするために最近再利用されており、ＤＳＢを作り出すことなく内因性遺伝子発現の調節を可能にしている。しかしながら、この機能獲得システムのインビボでの実施は困難であることが証明されている。ここでは、トランスエピジェネティックなリモデリングを介して内因性標的遺伝子のin vivo活性化のための堅牢なシステムを報告します。この系は、修飾単一ガイドＲＮＡによる標的遺伝子座へのＣａｓ９および転写活性化複合体の動員に依存している。概念実証として、我々はヒト疾患のいくつかのマウスモデルを治療するためにこの技術を使用した。結果は、観察可能な表現型の変化および疾患症状の改善をもたらすＣＲＩＳＰＲ ／ Ｃａｓ９媒介標的遺伝子活性化がインビボで達成され得ることを示す。これは、ヒト疾患に対する標的化された後成的治療法を開発するための新たな道を確立します。